Med-Info

Arzt-Depesche 2/2022

Erster zielgerichteter C3-Komplementinhibitor für PNH

Mit Aspaveli® (Pegcetacoplan) wurde in der EU erstmalig ein zielgerichteter C3- Komplementinhibitor zur Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugelassen. Pegcetacoplan ist ein pegyliertes Pentadecapeptid, das als C3-Komplementinhibitor sowohl die intravaskuläre als auch die extravaskuläre Hämolyse kontrolliert. Bei PNH handelt es sich um eine seltene, chronische und lebensbedrohliche hämatologische Erkrankung, bei der eine unkontrollierte Komplementaktivierung zur Zerstörung der Erythrozyten durch intravasale und extravasale Hämolyse führt. PNH hat eine geschätzte Prävalenz von bis zu 16 Fällen pro 1 Million Einwohner. Die Zulassung des Inhibitors basiert auf den Daten der Head-to-head-Phase-III-Studie PEGASUS, anhand derer eine Überlegenheit von Pegcetacoplan im Vergleich zu Eculizumab, einem gegen den Komplementfaktor C5 gerichteten monoklonalen Antikörper, hinsichtlich der Erhöhung der Hämoglobinwerte gezeigt werden konnte. Untersucht wurde eine Dosis von 1,08 mg zweimal wöchentlich an 41 von 80 randomisierten Patienten. 85 % dieser Patienten unter Pegcetacoplan benötigten während der kontrollierten Phase von 16 Wochen keine Transfusion mehr, während dies unter Eculizumab nur 15 % betraf. Der erste in Europa zugelassene zielgerichtete C3-Komplementinhibitor Aspaveli® hat somit das Potenzial, die Versorgung von PNH-Patienten zu verbessern.

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